CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) e Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) sono stati autorizzati dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per iniziare a testare il loro trattamento geneticamente modificato per la malattia da anemia falciforme su pazienti statunitensi.
In un comunicato stampa, le due società hanno dichiarato che la FDA ha ora sollevato la sua presa clinica, consentendo loro di iniziare a sperimentare la terapia sperimentale. I partner di maggio sono stati costretti a interrompere i loro piani per testare il farmaco, CTX001, in attesa della risoluzione di "alcuni problemi" nella loro applicazione iniziale.
All'epoca, CRISPR e Vertex affermarono che CTX001 era stato sospeso negli Stati Uniti perché la FDA aveva ulteriori domande come parte della sua revisione dei documenti che le aziende inviano per il permesso di avviare una sperimentazione clinica. Non hanno rivelato quali fossero queste domande o come abbiano risposto.
La notizia della svolta ha portato le azioni di CRISPR a salire del 14, 14% nelle negoziazioni pre-mercato. Le azioni di Vertex erano stabili verso la sessione di negoziazione di giovedì. L'annuncio è significativo perché è la prima volta che un'azienda testerà la tecnologia sperimentale e rivoluzionaria nota come CRISPR-Cas9 sulle cellule staminali umane negli Stati Uniti. Lo studio prevede la modifica del DNA dei pazienti al di fuori del corpo. Un oncologo dell'Università del Sichuan a Chengdu, in Cina, ha condotto il primo processo umano nel 2016.
Nella dichiarazione congiunta, le due società hanno anche fornito un aggiornamento sui progressi compiuti nella sperimentazione CTX001 al di fuori degli Stati Uniti. Hanno annunciato di aver ottenuto l'autorizzazione regolamentare in "più paesi" per iniziare i test del loro trattamento sperimentale per la malattia da anemia falciforme e beta- talassemia, una malattia del sangue che riduce la produzione di emoglobina - proteina presente nei globuli rossi che trasporta ossigeno in tutto il corpo. Uno studio clinico di fase 1/2 è attualmente sulla buona strada per iniziare in Europa entro la fine del 2018, hanno aggiunto. Gli studi di fase 1 e 2 sono progettati per testare la sicurezza, gli effetti collaterali e le migliori dosi di nuovi trattamenti.
CRISPR e Vertex hanno formato un'alleanza per lo sviluppo di farmaci nel 2015 incentrata sull'uso di CRISPR-Cas9. I trattamenti per i disordini del sangue sono stati inclusi nel patto di ricerca, sebbene all'inizio abbiano lavorato su cure per la fibrosi cistica, un'area di specializzazione per Vertex. Secondo i termini della loro partnership, le due società hanno concordato di condividere le spese di ricerca e sviluppo, nonché i profitti generati da eventuali terapie commercializzate.
