Cos'è la fase 1
La fase 1 è l'introduzione iniziale di un farmaco o terapia sperimentale per l'uomo. Questa fase è il primo passo nel processo di ricerca clinica coinvolto nella sperimentazione di farmaci nuovi o sperimentali. Il Center for Drug Evaluation and Research, o CDER, una divisione della Food and Drug Administration statunitense, supervisiona questi studi clinici.
RIPARTIZIONE Fase 1
Gli studi clinici o gli studi clinici di fase 1 si concentrano sull'aspetto della sicurezza del nuovo farmaco, piuttosto che sulla sua efficacia nel trattamento di una malattia. Gli studi di fase 1 in genere coinvolgono da 20 a 100 persone, una combinazione di volontari sani e pazienti o persone con questa condizione. Se il nuovo farmaco è destinato a trattare una forma di cancro, la ricerca coinvolgerà i pazienti con quel tipo di cancro.
L'obiettivo principale degli studi di Fase 1 è stabilire gli effetti collaterali del nuovo farmaco, nonché la sua azione metabolica e farmacologica. Ciò si ottiene somministrando dosi crescenti del farmaco sperimentale ai partecipanti alla sperimentazione. I ricercatori eseguono successivamente ricerche e analisi dettagliate su vari aspetti del farmaco, compresa la risposta del corpo ad esso, il metodo di assorbimento, il modo in cui viene metabolizzato ed escreto e livelli di dosaggio sicuri.
Fase 1 e processo della sperimentazione clinica
Lo studio clinico o studio di Fase 1 è la prima fase del lungo e estenuante processo di sviluppo di farmaci. Mentre l'obiettivo primario degli studi di Fase 1 è stabilire il profilo di sicurezza del farmaco sperimentale, questi studi consentono anche di raccogliere informazioni vitali sugli effetti del farmaco e sulla chimica. Queste informazioni possono essere utilizzate per facilitare la progettazione di studi di fase II ben controllati e scientificamente validi, il passo successivo nel processo di sviluppo del farmaco.
La prova dell'efficacia precoce nelle prove di Fase 1, sebbene una rarità relativa, sarebbe un ulteriore vantaggio e può comportare un significativo apprezzamento dei prezzi per lo stock dell'azienda che sviluppa il farmaco. Nella maggior parte dei casi, tuttavia, l'effetto di un riuscito trial di Fase 1 sul prezzo delle azioni è piuttosto contenuto. Questo perché sebbene circa il 70% degli studi di Fase 1 proceda alla Fase 2, solo il 10-15% dei candidati ai farmaci di Fase 1 alla fine arriva sul mercato. Gli studi di fase 1 possono essere interrotti dal CDER all'inizio o anche dopo l'inizio delle prove, per motivi di sicurezza o perché lo sponsor non ha rivelato agli investigatori alcuni rischi del candidato al farmaco.
Durante la fase 1, i ricercatori provano a scoprire l'efficacia del farmaco in formati specifici e determinano i dosaggi migliori. Queste informazioni sono utili per loro nel formulare le prove per la Fase 2.
