Le azioni di Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) sono aumentate del 35, 40% negli scambi pre-mercato dopo che la società biotech con sede in Canada ha annunciato l'intenzione di presentare una nuova domanda di farmaco (NDA) supportata incoraggiando i risultati dei test.
In un comunicato stampa, Clementia ha affermato che sta cercando l'approvazione del palovarotene per prevenire l'ossificazione eterotopica (HO), la crescita anormale dell'osso nei tessuti non scheletrici, nei pazienti che soffrono di fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), un raro e pericoloso osso genetico malattia.
La ditta biotecnologica ha aggiunto che Food and Drug Administration (FDA) ha concordato di consentire a Clementia di utilizzare i dati della Fase 2 per supportare la sua applicazione. Tali studi, presentati all'inizio di quest'anno, indicano che il palovarotene è un rimedio efficace.
I pazienti trattati con palovarotene al momento di una riacutizzazione hanno dimostrato una riduzione superiore al 70% del nuovo volume medio di HO a 12 settimane rispetto al gruppo non trattato, secondo i dati di Fase 2 dell'azienda. Clementia presenterà la sua domanda completa alla FDA nella seconda metà del 2019.
Nel comunicato stampa, la società biotecnologica ha annunciato la presentazione della NDA come una "pietra miliare significativa", aggiungendo che il suo farmaco è ben posizionato per diventare il primo del suo genere a trattare i casi di HO nelle persone affette da FOP.
"L'identificazione di un percorso per la presentazione di un NDA nella seconda metà del 2019 è una pietra miliare significativa per Clementia e per i pazienti con questa malattia ossea genetica ultra rara e devastante", ha affermato Clarissa Desjardins, fondatrice e CEO di Clementia. “Siamo grati per la collaborazione con la divisione BDA, prodotti riproduttivi e urologici della FDA, che potenzialmente offre la prima opzione terapeutica approvata alle persone colpite dalla FOP. Siamo anche grati ai pazienti e alle loro famiglie, nonché agli investigatori e ai siti clinici, senza i quali nessuno di questi lavori sarebbe stato possibile."
Qual è il prossimo?
Clementia ha confermato che la sua "Fase 3 MOVE Trial" in corso, che consiste nel dare ai pazienti "una dose cronica da 5 mg al giorno" in aggiunta al regime episodico di dosaggio da 20/10 mg al momento di una riacutizzazione, continuerà come previsto. Se questi studi hanno esito positivo, la società ha aggiunto che potrebbero essere successivamente utilizzati per un accordo di libero scambio supplementare.
Clementia ha anche affermato che il prossimo anno approverà le autorità di regolamentazione internazionali su come registrare il palovarotene.
