Tra i campi in rapida crescita ai confini della scienza medica c'è la terapia genica, in cui le malattie genetiche o ereditarie vengono trattate riparando o sostituendo i geni difettosi che le causano. Questo segmento dell'industria biotecnologica comprende un mix di grandi e piccole imprese e le opportunità per gli investitori rientrano in tre categorie principali: società attraenti come entità autonome, società che sono probabilmente obiettivi di fusioni e acquisizioni e società che stanno crescendo attraverso fusioni e acquisizioni. La tabella seguente elenca dieci giocatori degni di nota, secondo un recente articolo di Barron.
10 giochi di terapia genica
(Capitalizzazioni di mercato)
- uniQure NV (QURE), $ 1, 9 miliardi Regenxbio Inc. (RGNX), $ 2, 0 miliardi Audentes Therapeutics Inc. (BOLD), $ 1, 5 miliardi Solid Biosciences Inc. (SLDB), $ 0, 4 miliardi MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0, 5 miliardi Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), $ 0, 6 miliardiSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), $ 9, 7 miliardiRoche Holding AG (RHHBY), $ 230, 9 miliardi Novartis AG (NVS), $ 227, 6 miliardi Park Therapeutics Inc. (ONCE), $ 4, 3 miliardi
Significato per gli investitori
Si stima che 5.000 malattie rare siano causate da una singola mutazione, o difetto, nei geni di un individuo che teoricamente possono essere corretti con una terapia mirata, indica Barron. Mentre molte, se non la maggior parte, di queste malattie colpiscono un numero relativamente limitato di persone, un trattamento di successo può comunque generare entrate annuali di almeno 1 miliardo di dollari, a causa dei prezzi elevati, aggiunge l'articolo.
Tuttavia, sebbene la terapia genica abbia alle spalle decenni di ricerca, il concetto è ancora molto nella fase di sviluppo, con una commercializzazione diffusa ancora nel futuro. In effetti, l'unica terapia sostitutiva genica che è stata finora approvata dalla FDA è stata sviluppata da Spark Therapeutics per trattare un raro disturbo dell'occhio che può portare alla cecità. Nel suo primo anno completo sul mercato, nel 2018, ha generato entrate per soli $ 27 milioni.
Terapie chiave in fase di sviluppo
- UniQure: emofilia B, malattia di Huntington; entrate potenziali per $ 1 miliardo di dollari provenienti dal trattamento dell'emofilia B Regenxbio: produce vettori virali usati da altre aziende per fornire terapie geniche; potenziali vendite annuali di $ 1 miliardo a Novartis da soli Audentes: condizioni muscolari fatali XLMTM, malattia ultra-rara di Crigler-Najjar che inibisce l'elaborazione del corpo della bilirubina Solida: distrofia muscolare di Duchenne (DMD); un processo molto scarso mette in dubbio il futuro dell'azienda; Il figlio del CEO ha questa malattia che causa la morte precoce di MeiraGTX: malattie oculari rare, SLA (morbo di Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) detiene una partecipazione nella società Voyager: Parkinson e malattie simili; l'accordo con AbbVie Inc. (ABBV) fornirà fino a $ 1, 5 miliardi di pagamenti Sarepta: primo farmaco approvato dalla FDA per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD); oltre 70.000 pazienti in tutto il mondo, il costo può superare $ 500.000 Spark: rara malattia della retina che causa cecità, emofilia A
Spark tecnicamente non è più un'opportunità di investimento, dato che Roche Holding lo sta acquistando con un premio di acquisizione del 122% rispetto al prezzo di chiusura pre-offerta del 22 febbraio 2019. Spark ha chiuso l'8 marzo entro lo 0, 6% dell'offerta di Roche di $ 114, 50 per azione. Ciò dimostra come le grandi compagnie farmaceutiche come Roche e Novartis siano disposte a pagare il massimo del dollaro per acquistare piccole aziende biotecnologiche impegnate in promettenti attività di ricerca e sviluppo.
"Cinque miliardi di dollari per Spark ora fanno praticamente tutto il resto nella terapia genica su una base relativamente economica", come ha scritto Josh Schimmer, analista di Evercore ISI, in una nota di ricerca citata da Barron. Marshall Gordon, analista di ricerca senior presso ClearBridge Investments, che detiene quote di Spark, afferma che il suo forte personale di ricerca e le sue capacità produttive sono stati i fattori chiave che hanno attratto Roche.
Guardando avanti
Come notato sopra, l'effettiva commercializzazione delle terapie geniche procede a un ritmo lento, il che significa che molti dei soggetti più piccoli sono in gran parte negozi di ricerca e sviluppo con entrate limitate e costi elevati. Con i prezzi previsti in centinaia di migliaia, se non milioni, di dollari, molte delle terapie genetiche in fase di sviluppo non hanno bisogno di un gran numero di pazienti per essere redditizie. D'altro canto, questi costi stratosferici sono destinati a provocare un forte respingimento da parte di assicuratori privati e programmi gestiti dal governo come Medicare.
